文章來源：藥智網
2026年伊始，FDA將審評56個新分子實體與創新生物制品藥物。
值得注意的是，這份清單中包含多款潛力品種，例如諾和諾德的減肥藥CagriSema，禮來的小分子減肥藥Orforglipron、阿斯利康的難治/未控制高血壓藥物Baxdrostat等，這些品種都具備在適應癥規模與商業開發上成為重磅藥物的潛力。
從疾病版圖看，腫瘤仍是待批項目中數量最大的板塊，神經系統、心腎代謝、感染等領域也將迎來一批集中決策。
圖1 2026年FDA審批的新分子實體和創新生物制品藥物適應癥分類
數據來源：參考來源1
1、Ebvallo
模態：同種異體、EBV特異性T細胞免疫治療（細胞療法）
審批部門：CBER
申報者：Pierre Fabre
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：EBV（愛潑斯坦–巴爾病毒）陽性移植后淋巴增殖性疾?。‥BV+PTLD），成人及≥2歲兒童；（按申報口徑）既往接受至少一線治療，其中包括抗CD20相關治療
預計審批時間：2026-01-10（PDUFA日期）；2026-01-09收到第二份CRL
Ebvallo（tabelecleucel；tab-cel）是一種同種異體、EBV特異性T細胞免疫治療，設計思路是在EBV+PTLD這類由EBV（愛潑斯坦–巴爾病毒）驅動的移植后淋巴增殖性疾病中，借助特異性T細胞對EBV相關靶細胞產生免疫清除作用。它已于2022年在歐盟獲批用于復發/難治EBV+PTLD（≥2歲）患者。美國層面，缺少獲批的專門療法，臨床多依賴利妥昔單抗等抗CD20相關治療、化療等方案，未滿足需求仍然突出。在2026年這輪FDA審評中，該項目在目標日期前收到第二封CRL；焦點問題集中在用于關鍵單臂研究（ALLELE）證據是否足夠支撐有效性判斷與結果可解釋性。
2、Zycubo（copper histidinate）
模態：小分子皮下注射制劑
審批部門：CDER
申報者：Sentynl Therapeutics
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：Menkes disease（門克斯?。﹥嚎苹颊?/p>
獲批上市時間：FDA實際批準日為2026-01-12
Zycubo是FDA于2026年1月批準的首個用于兒科門克斯?。w內銅運輸障礙）的治療藥物。FDA公告將其定位為首個治療選擇，其通過皮下注射補充銅，從而繞開患者的銅吸收/轉運缺陷帶來的系統性后果。該項目在獲批前已獲得Breakthrough Therapy等監管認定。
3、Clemidsogene lanparvovec
模態：基因療法（AAV9載體；一次性給藥；遞送IDS基因）
審批部門：CBER
開發商：Regenxbio
加速審評路徑：優先審評、再生醫學先進療法、加速批準
適應癥：黏多糖貯積癥II型（MPS II，Hunter syndrome）
預計審批時間：2026-02-08
RGX-121是針對MPS II的一次性AAV基因治療，設計將IDS（iduronate-2-sulfatase）基因遞送至中樞神經系統，以期在血腦屏障以內形成持續的I2S蛋白來源，并實現對中樞神經系統及全身表現的長期影響；其表達蛋白與正常I2S結構一致。該項目獲得了再生醫學先進療法認定、快速通道認定、罕見兒科疾病認定和孤兒藥認定等監管資格。
4、Bysanti（milsaperidone）
模態：小分子
審批部門：CDER
申報者：Vanda Pharmaceuticals
適應癥：雙相I型障礙的急性躁狂/混合發作；精神分裂癥
預計審批時間：2026-02-21
Milsaperidone最初被認定為iloperidone（伊洛哌啶，第二代（非典型）抗精神病藥，主要用于治療成人精神分裂癥）的活性代謝物；口服后可快速與iloperidone相互轉化，并在臨床研究中顯示與iloperidone在低、高劑量及單次/多次給藥條件下達到生物等效。
5、TransCon CNP（navepegritide）
模態：多肽藥物（CNP（C型利鈉肽）的長效前藥；通過可切割連接臂與聚乙二醇載體偶聯，形成持續釋放體系）
審批部門：CDER
加速審評路徑：優先審評
申報者：Ascendis Pharma A/S
適應癥：軟骨發育不全（achondroplasia）的青春期前兒科患者
預計審批時間：2026-02-28（PDUFA目標日已延期）
Navepegritide以每周一次給藥方式提供連續的CNP暴露，用于對抗FGFR3突變導致的生長抑制效應；該產品的NDA獲受理并進入優先審評，PDUFA目標日因遞交重大補充材料而延后至2026-02-28。
6、Reproxalap
模態：小分子；局部滴眼制劑；RASP（reactive aldehyde species，反應性醛類物質）調節劑
審批部門：CDER
申報者：Aldeyra Therapeutics
適應癥：干眼癥（dry eye disease）
預計審批時間：2026-03-16（已延期；第三輪審評；原目標日為2025-12-16）
Reproxalap為RASP調節劑，非現有干眼處方藥更常見的抗炎/免疫調節或淚液分泌通路。監管層面，該項目此前已因“有效性證據不足/研究可解釋性”收到過CRL，本次為第三輪審評。商業合作方面，AbbVie對該資產持有美國市場的選擇權。
7、Bulevirtide
模態：多肽（脂化多肽），注射用病毒入侵抑制劑
審批部門：CDER
申報者：吉利德
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：成人代償期肝病患者的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染
預計審批時間：2026-03-22（第二輪）
Bulevirtide是一種靶向HBV/HDV共同入侵受體NTCP的入侵抑制劑，機制上通過阻斷病毒進入肝細胞來抑制感染過程，定位為潛在first-in-class的HDV治療方案。該項目以BLA申報（47元多肽，被視為蛋白模態），獲得過Breakthrough Therapy designation（突破性療法認定）與Orphan Drug designation（孤兒藥認定）。FDA曾在2022年發出完全回復函，關注點指向生產與遞送問題，并未要求補做新的安全性/有效性研究；當前為第二輪審評周期。該藥以Hepcludex名義在歐盟曾獲附條件上市許可（2020年7月31日），并在2023年7月18日轉為標準上市許可。
8、Linerixibat
模態：小分子（口服回腸膽汁酸轉運體抑制劑）
審批部門：CDER
申報者：GSK
適應癥：原發性膽汁性膽管炎（primary biliary cholangitis，PBC）患者的膽汁淤積性瘙癢（cholestatic pruritus）
預計審批時間：2026-03-24
Linerixibat通過抑制回腸膽汁酸轉運體（IBAT）來減少膽汁酸重吸收，從而降低與瘙癢相關的循環介質，是一款面向PBC瘙癢這一高負擔癥狀的口服對癥治療候選藥物。其遞交與審評主要基于GLISTEN III期研究結果，顯示可顯著并持續改善瘙癢及相關睡眠干擾。
9、Kresladi（RP-L201）
模態：自體慢病毒基因治療（基因修飾造血干細胞療法）
審批部門：CBER
申報者：Rocket Pharmaceuticals
加速審評路徑：優先審評、再生醫學先進療法
適應癥：重度白細胞黏附缺陷I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，LAD-I）
預計審批時間：2026-03-28（第二輪）
Kresladi是面向重度LAD-I的一次性自體基因治療方案，核心做法是采集患者自身造血干細胞，經慢病毒載體導入功能性基因后回輸，在體內重建能夠表達關鍵黏附分子功能的免疫細胞，從而降低反復、重度感染的風險，并為這類通常在兒童期即可致命、標準治療依賴造血干細胞移植的疾病提供替代路徑。該項目此前曾因需要補充有限的CMC信息收到過完整回復函，本次為補充后重新進入審評的第二個周期。
10、Insulin icodec（Awiqli）
模態：蛋白質（長效基礎胰島素類似物）
審批部門：CDER
申報者：諾和諾德
適應癥：成人2型糖尿病的每周一次基礎胰島素治療
預計審批時間：2026-03-29或更早（第二輪）
Insulin icodec是面向2型糖尿病的每周一次基礎胰島素類似物，通過分子工程改造獲得約7天的長半衰期，并利用可逆的白蛋白結合形成體內循環庫，支持一周覆蓋的基礎胰島素暴露。其差異性集中在給藥頻次層面：若獲批，將成為美國首個每周一次基礎胰島素，為日用基礎胰島素提供替代選項。FDA曾于2024-07-10發出完全回復函，關注點涉及生產工藝以及1型糖尿病適應癥相關要求；諾和諾德隨后在2025-09-29重新遞交BLA，本次申報聚焦成人2型糖尿病。
11、Tividenofusp alfa（DNL310）
模態：融合蛋白（中樞神經系統可進入的酶替代療法融合蛋白）
審批部門：CBER
申報者：Denali Therapeutics
加速審評路徑：優先審評、突破性療法、加速批準
適應癥：Hunter syndrome（黏多糖貯積癥II型，MPS II）
預計審批時間：2026-04-05（延長后PDUFA目標日；由2026-01-05延期至2026-04-05）
Tividenofusp alfa是一款以進入中樞神經系統為設計目標的酶替代療法融合蛋白，試圖解決傳統MPS II酶替代療法難以跨越血腦屏障、對神經系統表現覆蓋不足這一核心局限。
12、Orca-T
模態：同種異體細胞治療
審批部門：CBER
申報者：Orca Bio
加速審評路徑：優先審評、再生醫學先進療法
適應癥：用于接受同種異體造血細胞移植的血液系統惡性腫瘤患者，包括AML（急性髓系白血病）、ALL（急性淋巴細胞白血病）與MDS（骨髓增生異常綜合征）
預計審批時間：2026-04-06
Orca-T是為血液腫瘤患者的同種異體造血移植設計的細胞制劑，核心做法是把供者移植物拆分并按固定構成回輸（高純度調節性T細胞+造血干/祖細胞+常規T細胞），在保留移植物抗腫瘤效應與免疫重建的同時，降低移植物抗宿主?。℅VHD）相關并發癥。其定位為潛在首個面向AML/ALL/MDS的同種異體T細胞免疫治療獲批產品。
13、Tudriqev
模態：溶瘤病毒（基因工程改造HSV-1）生物制品；腫瘤內注射
審批部門：CBER
申報者：Replimune
加速審評路徑：優先審評、突破性療法、加速批準
適應癥：與nivolumab聯合，用于既往接受過PD-1抑制劑方案后進展的成人晚期黑色素瘤
預計審批時間：2026-04-10（第二輪）
RP1是一款下一代HSV-1溶瘤免疫療法，在腫瘤內復制并裂解腫瘤細胞，同時攜帶免疫激活元件以增強系統性抗腫瘤免疫反應；本次申報針對PD-1抑制劑治療后進展的晚期黑色素瘤人群，并采用與nivolumab聯合的用藥策略，突出局部溶瘤+全身免疫放大的組合機制路徑。該項目在2025-07-22收到完全回復函，要求提供來自充分、良好對照臨床試驗的有效性證據，并指出既往研究在設計與可解釋性方面存在需要解決的問題；公司于2025-10-20完成BLA補充遞交并進入第二輪審評。
14、TrenibotulinumtoxinE
模態：蛋白質（肉毒神經毒素E型）
審批部門：CDER
申報者：艾伯維
適應癥：中度至重度眉間紋（glabellar lines）
預計審批時間：2026-04-24或更早
TrenibotE是肉毒神經毒素E型候選產品，針對眉間紋開發，與現有A型肉毒毒素同屬神經調節劑路徑，但其差異性為更快起效與更短維持時間：在關鍵III期研究中，最早評估時間點顯示可在給藥后8小時起效，療效維持時間約為2–3周。艾伯維將其定位為潛在首個E型肉毒毒素產品，并強調這種短周期、快起效的特征可用于降低部分人群對療效持續時間過長、擔心不自然的顧慮。
15、Doravirine/Islatravir（DOR/ISL）
模態：小分子復方（口服抗病毒藥物組合）
審批部門：CDER
申報者：默沙東
適應癥：成人HIV-1感染患者，在現有抗逆轉錄病毒治療（ARV）下已實現病毒學抑制時，用于替換當前方案的每日一次口服兩藥治療
預計審批時間：2026-04-28
該方案由doravirine（非核苷類逆轉錄酶抑制劑，non-nucleoside reverse transcriptase inhibitor，NNRTI）與islatravir（核苷類逆轉錄酶易位抑制劑，nucleoside reverse transcriptase translocation inhibitor，NRTTI）組成，定位為每日一次的兩藥口服簡化方案，面向已病毒學抑制人群的換藥維持。其差異性集中在兩點：一是作為兩藥方案不包含整合酶抑制劑（integrase inhibitor）；二是islatravir屬于新的NRTTI機制類別，本次申報采用doravirine/islatravir 100 mg/0.25 mg的固定劑量組合。
16、Sonrotoclax（BGB-11417）
模態：小分子
審批部門：CDER
申報者：BeOne Medicines
加速審評路徑：優先審評、突破性療法、加速批準
適應癥：用于復發或難治性套細胞淋巴瘤成人患者，且既往接受過布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療
預計審批時間：2026-05-26或更早
Sonrotoclax是下一代BCL2（B細胞淋巴瘤2）抑制劑，定位在BTK抑制劑后進展的復發或難治性套細胞淋巴瘤人群。如果獲批，將成為美國首個用于該人群的BCL2抑制劑。
17、Zaynich（WCK 5222）
模態：小分子復方（靜脈注射抗菌藥；β-內酰胺增強劑zidebactam+頭孢菌素cefepime）
審批部門：CDER
申報者：Wockhardt
加速審評路徑：優先審評
適應癥：復雜性尿路感染（cUTI），包括腎盂腎炎；可伴或不伴革蘭陰性菌菌血癥
預計審批時間：2026-05-30
Zaynich是面向多重耐藥革蘭陰性菌感染設計的靜脈注射復方抗菌藥組合，其中zidebactam為β-內酰胺增強劑，與cefepime聯用以提升對耐藥機制背景下的抗菌活性，申報定位聚焦于cUTI（含腎盂腎炎）這一常見且耐藥負擔上升的適應癥，并覆蓋“合并或不合并革蘭陰性菌菌血癥”的臨床場景。
18、Pivekimab sunirine
模態：抗體偶聯藥物（ADC）
審批部門：CDER
申報者：艾伯維
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：成人漿細胞樣樹突細胞母細胞瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）單藥治療
預計審批時間：2026-05-30或更早
Pivekimab sunirine是一款靶向CD123（IL-3Rα）的ADC藥物，通過抗體把細胞毒載荷遞送至CD123高表達的腫瘤細胞；BPDCN為罕見且侵襲性強的血液腫瘤，常累及皮膚并可進展至骨髓、中樞神經系統及淋巴結，現有一線治療多為強化化療并常接續移植，新增治療選擇需求高。
19、Bitopertin
模態：小分子（口服Glycine transporter 1抑制劑）
審批部門：CDER
申報者：Disc Medicine
加速審評路徑：優先審評、加速批準
適應癥：≥12歲紅細胞生成性原卟啉癥（erythropoietic protoporphyria，EPP）患者的口服治療，包含X連鎖原卟啉癥（X-linked protoporphyria，XLP）
預計審批時間：2026-05-30或更早
Bitopertin通過抑制GlyT1，限制紅細胞生成過程中血紅素生物合成所需的甘氨酸供給，從而降低該通路活性，減少EPP/XLP患者體內與光毒反應相關的原卟啉IX（PPIX）負荷并改善光照耐受。
20、Veligrotug（VRDN-001）
模態：單抗（抗IGF-1R）
審批部門：CDER
申報者：Viridian Therapeutics
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：甲狀腺相關眼?。╰hyroid eye disease，TED）
預計審批時間：2026-06-30
Veligrotug是一款靜脈給藥的抗IGF-1R單抗，用于TED，III期數據支持其在慢性TED人群中對復視（diplopia）的改善與消失，并呈現突眼（proptosis）反應出現較快的特點。
21、Sasanlimab
模態：單抗（抗PD-1）
審批部門：CDER
申報者：輝瑞
適應癥：與Bacillus Calmette-Guérin（BCG，卡介苗）聯合，用于高危非肌層浸潤性膀胱癌（high-risk non-muscle-invasive bladder cancer，NMIBC）患者的皮下給藥治療
預計審批時間：2026-06或更早
Sasanlimab是皮下給藥的抗PD-1單抗，本次申報定位是把PD-1免疫檢查點抑制與NMIBC標準治療BCG進行聯合，用于BCG初治的高危人群。一方面，它以皮下給藥形式進入PD-1賽道；另一方面，它選擇在“BCG初治高危NMIBC”這一長期以BCG為核心的治療框架中，嘗試用免疫聯合延長無事件生存期。Pfizer披露的III期CREST結果顯示，sasanlimab+BCG相比BCG標準方案可降低疾病相關事件風險。
22、Camizestrant
模態：小分子口服藥；選擇性雌激素受體降解劑（selective estrogen receptor degrader，SERD）
審批部門：CDER
申報者：阿斯利康
適應癥：與CDK4/6抑制劑聯合，用于一線治療激素受體陽性（HR+）、HER2陰性的晚期乳腺癌
預計審批時間：2026年上半年
Camizestrant通過拮抗并降解雌激素受體來抑制雌激素受體信號，是面向耐藥演化的一代口服SERD。在ESR1突變亞組中顯示出顯著療效優勢，關鍵結果包括進展或死亡風險降低56%，中位無進展生存期16.0個月對9.2個月。
23、Baxdrostat
模態：小分子
審批部門：CDER
申報者：阿斯利康
加速審評路徑：優先審評
適應癥：作為聯合用藥的加用治療，用于未控制或治療抵抗性高血壓
預計審批時間：2026-06-02或更早
Baxdrostat是一款高選擇性醛固酮合成酶抑制劑（aldosterone synthase inhibitor,ASI），核心藥理特征是選擇性抑制CYP11B2，并盡量避免抑制CYP11B1。通過降低醛固酮生成來下調礦物皮質激素通路，從而實現降壓效果；其高選擇性設計用于降低對皮質醇合成通路的潛在干擾與相關內分泌副作用風險，定位為未控制/治療抵抗性高血壓患者在多藥治療基礎上的加用方案。該資產來自阿斯利康對CinCor的并購整合。
24、Vepdegestrant（ARV-471）
模態：小分子；PROTAC蛋白降解劑（靶向雌激素受體ER）
審批部門：CDER
申報者：Arvinas/輝瑞
適應癥：既往接受過內分泌為基礎治療的ER陽性、HER2陰性、ESR1突變的晚期或轉移性乳腺癌
預計審批時間：2026-06-05
Vepdegestrant用口服PROTAC機制實現對ER蛋白的選擇性降解，重點面向ESR1突變相關的內分泌耐藥人群；與臨床上常用的注射用ER降解劑fulvestrant相比，其差異性在于口服給藥，以及通過PROTAC招募E3泛素連接酶介導ER降解（而非傳統SERD的配體結合誘導降解）。
25、Pegargiminase（ADI-PEG 20）
模態：蛋白質
審批部門：CDER
申報者：Polaris Group
適應癥：與含鉑藥物及培美曲塞聯合，用于非上皮樣組織學類型的惡性胸膜間皮瘤
預計審批時間：2026-06-09
Pegargiminase是一種通過降解精氨酸實現“氨基酸剝奪”的PEG改造酶，研發思路是針對部分腫瘤（尤其與ASS1低表達相關的精氨酸依賴性表型）對外源精氨酸的依賴，從代謝層面削弱腫瘤細胞生存。其申報定位聚焦于預后更差、治療選擇更有限的非上皮樣胸膜間皮瘤人群，作為一線含鉑+培美曲塞方案的加用治療；在關鍵隨機、安慰劑對照III期ATOMIC-Meso研究中，pegargiminase聯合化療組的中位總生存期較對照組延長1.6個月，并在36個月生存率上呈現更高比例。
26、Ensitrelvir（S-217622；Xocova）
模態：小分子口服抗病毒藥；SARS-CoV-2 3C-like protease（主蛋白酶）抑制劑
審批部門：CDER
申報者：Shionogi
適應癥：新冠暴露后預防（post-exposure prophylaxis，PEP）：在接觸確診感染者后，用于預防出現有癥狀的COVID-19
預計審批時間：2026-06-16
Ensitrelvir以口服給藥方式抑制SARS-CoV-2主蛋白酶，從而阻斷病毒復制。其在該適應癥上的差異性集中在暴露后預防的定位：申報依據包括SCORPIO-PEP這一全球III期研究結果，Shionogi將其定位為潛在首個用于接觸感染者后預防新冠的口服抗病毒藥物選擇。
27、Gadoquatrane
模態：小分子（釓螯合物；細胞外間隙宏環釓基MRI造影劑）
審批部門：CDER
申報者：拜耳
適應癥：用于增強MRI（磁共振成像）成像，對象覆蓋成人及兒科（含足月新生兒），適用于中樞神經系統及其他身體部位
預計審批時間：2026-06-17或更早
Gadoquatrane是Bayer開發的一款細胞外間隙、宏環結構的釓基MRI造影劑，用于成人及兒科（含足月新生兒）的增強MRI檢查，適用部位包括中樞神經系統及其他身體區域。該分子具有四聚體（tetrameric）結構，并具有較高穩定性與高松弛率，目標是在減少釓暴露的前提下維持對比增強效果?？赡艹蔀槊绹畹蛣┝康尼徎煊皠?。
28、Cytisinicline
模態：小分子（植物來源生物堿類）
審批部門：CDER
申報者：Achieve Life Sciences
適應癥：成人戒煙（用于治療尼古丁依賴/促進戒煙）
預計審批時間：2026-06-20
Cytisinicline通過與煙堿型乙酰膽堿受體（nicotinic acetylcholine receptor，nAChR）高親和力結合，作為α4β2亞型的部分激動劑來減輕渴求與戒斷相關癥狀，是以口服小分子形式開發的戒煙藥物。
29、NASP
模態：組合療法：小分子（sirolimus，納米包封）+蛋白/酶（pegadricase，PEG化尿酸酶）
審批部門：CDER
申報者：Sobi
適應癥：未控制痛風（uncontrolled gout）
預計審批時間：2026-06-27
NASP采用每4周一次的序貫輸注方案，由兩部分組成：先輸注具有耐受誘導目的的納米包封西羅莫司，用于降低針對尿酸酶成分的抗藥抗體形成風險；隨后輸注PEG化尿酸酶pegadricase以降低血清尿酸水平。以把控制免疫原性作為方案的一部分來維持尿酸酶療效與可持續用藥，這是尿酸酶類療法在痛風治療中反復遇到的關鍵限制因素之一。
30、Gefurulimab
模態：納米抗體（nanobody，VHH單域抗體）
審批部門：CDER
申報者：阿斯利康
適應癥：全身型重癥肌無力（generalized myasthenia gravis，gMG）
預計審批時間：2026-07至2026-10
Gefurulimab是一款雙結合位點的抗補體C5納米抗體（補體成分5），通過阻斷C5被裂解為C5a/C5b來抑制終末補體通路；其給藥方式為每周一次皮下注射并支持患者自我給藥。在gMG的PREVAIL III期研究中，AstraZeneca披露其在26周時顯著改善MG-ADL等指標，并在較早時間點出現臨床改善信號；差異性主要體現在“C5抑制+每周一次皮下自我給藥”的產品形態，把補體抑制從輸注進一步推向居家長期管理。
31、Atacicept
模態：重組融合蛋白（TACI-Fc融合蛋白）
審批部門：CDER
申報者：Vera Therapeutics
加速審評路徑：優先審評、突破性療法、加速批準
適應癥：成人IgA腎?。↖gAN）
預計審批時間：2026-07-07
Atacicept是一款每周一次皮下注射的重組融合蛋白，通過同時中和BAFF（B cell activating factor，B細胞活化因子）與APRIL（a proliferation-inducing ligand，增殖誘導配體）兩條細胞因子信號來調節B細胞相關免疫過程，用于IgA腎病的疾病修飾性治療探索。Atacicept若獲批，可能成為IgA腎病領域首個同時靶向BAFF/APRIL的B細胞調節治療。
32、Relacorilant
模態：小分子（選擇性糖皮質激素受體拮抗劑/皮質醇信號調節劑）
審批部門：CDER
申報者：Corcept Therapeutics
適應癥：與白蛋白結合型紫杉醇（nab-paclitaxel）聯合，用于鉑耐藥卵巢癌
預計審批時間：2026-07-11
Relacorilant通過選擇性阻斷糖皮質激素受體相關的皮質醇信號，開發目標是降低腫瘤對皮質醇信號的依賴與耐受，從而提升化療敏感性。Corcept披露的III期ROSELLA研究顯示，在nab-paclitaxel基礎上加入relacorilant可改善總生存期并降低死亡風險，同時也改善無進展生存相關指標，且安全性總體與單用nab-paclitaxel相近。
33、Pimicotinib
模態：小分子（口服CSF-1R抑制劑）
審批部門：CDER
申報者：Merck KGaA（EMD Serono）
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：需要系統治療的腱鞘巨細胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT）
預計審批時間：2026-07-12或更早
Pimicotinib是一款每日一次口服的CSF-1R（CD115）抑制劑，面向TGCT這種發生在關節周圍、可導致腫脹、僵硬、活動受限的局部侵襲性腫瘤，臨床上除手術外有效且耐受性較好的系統治療選擇有限。
34、Gedatolisib
模態：小分子（靜脈給藥；多靶點PI3K/AKT/mTOR通路抑制劑）
審批部門：CDER
申報者：Celcuity
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：HR陽性、HER2陰性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌
預計審批時間：2026-07-17或更早
Gedatolisib為多靶點PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可同時抑制4個I類PI3K亞型并覆蓋mTORC1/mTORC2，使用更全面的通路抑制來減少單靶點抑制劑帶來的適應性反向激活。這條路徑的差異性集中在PIK3CA野生型這一長期缺少PI3K通路靶向獲益明確人群中的定位。
35、Icotrokinra
模態：多肽（口服靶向多肽）
審批部門：CDER
申報者：強生
適應癥：成人及≥12歲青少年中重度斑塊型銀屑病（plaque psoriasis，PsO）
預計審批時間：2026-07-21或更早
Icotrokinra通過選擇性阻斷白細胞介素-23受體（interleukin-23 receptor，IL-23R）來抑制IL-23信號通路，為斑塊型銀屑病的口服靶向治療方案。其差異性集中在IL-23靶向的非注射產品：在現有IL-23通路治療以注射抗體為主的格局下，其first-in-class的口服IL-23R阻斷多肽身份顯得格外特別。
36、Insulin efsitora alfa
模態：蛋白質生物藥（胰島素-Fc融合蛋白；長效基礎胰島素）
審批部門：CDER
申報者：禮來
適應癥：2型糖尿病基礎胰島素治療（每周一次）
預計審批時間：2026-08至2026-10
Insulin efsitora alfa是禮來開發的每周一次基礎胰島素候選藥物，通過把胰島素與人IgG Fc結構域融合來延長體內暴露，從而把常規每日基礎胰島素的給藥頻次降到每周一次。在已公布的III期QWINT項目中，它在2型糖尿病人群的關鍵研究中達到主要終點，HbA1c降幅與每日基礎胰島素對照方案實現非劣效。
37、MK-6240
模態：小分子放射性診斷藥（18F標記tau靶向PET顯像劑）
審批部門：CDER
申報者：Lantheus
適應癥：用于正在接受阿爾茨海默病評估的患者，檢測tau神經原纖維纏結（neurofibrillary tangles，NFT）病理
預計審批時間：2026-08-13
MK-6240是一款用于腦內tau病理成像的18F-PET顯像劑，檢測與阿爾茨海默病相關的tau神經原纖維纏結結合，用于輔助識別與分期評估tau負擔。
38、Imsidolimab
模態：單抗（IgG4；白細胞介素-36受體拮抗劑）
審批部門：CDER
申報者：Vanda Pharmaceuticals（從AnaptysBio獲得imsidolimab的全球獨家許可）
加速審評路徑：優先審評
適應癥：泛發性膿皰型銀屑病（generalized pustular psoriasis，GPP）
預計審批時間：2026-08-15或更早
Imsidolimab通過抑制IL-36R信號通路來干預GPP的核心炎癥通路，之前FDA已在2022年批準了一款IL-36R拮抗抗體spesolimab（Spevigo）用于GPP發作治療，imsidolimab把IL-36R這一已獲臨床驗證的靶點進一步擴展。
39、Orforglipron
模態：小分子（非肽類）GLP-1受體激動劑；口服每日一次
審批部門：CDER
申報者：禮來
加速審評路徑：優先審評
適應癥：成人肥胖或超重的體重管理
預計審批時間：2026-08-18或更早
Orforglipron是禮來推進的口服、非肽類GLP-1受體激動劑，在不使用注射途徑的前提下實現GLP-1類藥物的體重管理效果。它的差異性主要體現在口服小分子這一產品形態：相對目前主流的注射型GLP-1類藥物，口服方案有望降低用藥門檻并擴大長期管理場景。該資產最初來源于禮來與Chugai的許可交易，禮來獲得全球開發與商業化權利，Chugai享有未來銷售分成。
40、Imlifidase（Idefirix）
模態：蛋白質生物藥（重組蛋白酶；IgG抗體裂解酶）
審批部門：CDER
申報者：Hansa Biopharma
加速審評路徑：優先審評、加速批準
適應癥：用于高敏化成人受者的腎移植脫敏治療，場景為接受亡者供腎移植時（降低或清除供者特異性IgG抗體以實現移植）
預計審批時間：2026-08-19或更早
Imlifidase來源于鏈球菌IgG降解酶的機制，通過快速裂解人體IgG抗體重鏈、消除IgG介導的效應功能，從而在短時間內降低致敏患者的供者特異性抗體水平，把原本交叉配型陽性的移植窗口轉化為可實施的亡者供腎移植機會。該產品已在歐盟于2020年獲得批準。
41、Adrabetadex（VTS-270）
模態：小分子類混合物（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin異構體混合物）
審批部門：CDER
申報者：Mandos（Beren Therapeutics旗下子公司）
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：嬰幼兒起病的Niemann-Pick disease type C（NPC；0–6歲出現神經癥狀）
預計審批時間：2026-08-19或更早
Adrabetadex是一款以改善細胞內膽固醇轉運為核心機理的環糊精療法，針對NPC的病理基礎：細胞內膽固醇轉運缺陷與脂質異常累積。
42、Molbreevi（molgramostim）
模態：蛋白質生物藥（重組人粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子，GM-CSF），吸入給藥
審批部門：CDER
申報者：Savara
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）
預計審批時間：2026-08-22或更早
Molbreevi是一款吸入式重組人GM-CSF，補充/恢復GM-CSF信號，從而改善aPAP中肺泡巨噬細胞清除表面活性物質的功能障礙，降低肺泡內表面活性物質異常堆積并改善氣體交換。III期IMPALA-2隨機、安慰劑對照研究顯示，每日一次吸入molgramostim可在24周時帶來更大的肺氣體彌散能力改善（DLco%），并在表面活性物質負擔、生活質量等指標上呈現一致方向獲益。
43、177Lu-edotreotide（ITM-11）
模態：放射性配體療法/靶向放射治療（radiopharmaceutical；177Lu標記的多肽配體）
審批部門：CDER
申報者：ITM Isotope Technologies Munich
適應癥：胃腸胰神經內分泌腫瘤（gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors，GEP-NETs）
預計審批時間：2026-08-28
177Lu-edotreotide是ITM開發的合成靶向放射治療藥物，由edotreotide（含DOTA螯合基團與TOC受體配體）連接到無載體添加的177Lu，通過高親和力結合腫瘤細胞表面的生長抑素受體（主要為2/5亞型）并內吞滯留，把β射線劑量更集中地遞送至受體陽性腫瘤組織，用于GEP-NETs的系統性治療。
44、Rusfertide（PTG-300）
模態：多肽（hepcidin mimetic peptide，鐵調素模擬肽）
審批部門：CDER
申報者：武田制藥
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：成人真性紅細胞增多癥（polycythemia vera，PV）
預計審批時間：2026-08-29
Rusfertide是一款皮下給藥的鐵調素模擬肽，通過模擬內源性hepcidin的作用來降低鐵外排與血清鐵供應，從而限制紅細胞生成的鐵原料，在PV中減少或替代反復放血（phlebotomy）的需求，并改善鐵缺乏相關癥狀負擔。當前PV的長期管理主要依賴放血與細胞減量治療，rusfertide試圖通過鐵調控這一路徑影響紅細胞增殖。
45、Bezuclastinib（CGT9486）
模態：小分子（口服酪氨酸激酶抑制劑）
審批部門：CDER
申報者：Cogent Biosciences
加速審評路徑：優先審評、突破性療法
適應癥：非進展型系統性肥大細胞增多癥（NonAdvSM）
預計審批時間：2026-08-30或更早
Bezuclastinib是一款選擇性、可口服的KIT抑制劑，用于抑制驅動肥大細胞異常增殖/活化的核心分子事件，從而改善患者癥狀負擔并降低疾病相關生物標志物。
46、Pariglasgene brecaparvovec
模態：基因療法（腺相關病毒8型載體，AAV8；單次靜脈輸注的肝靶向遞送）
審批部門：CBER
申報者：Ultragenyx
加速審評路徑：優先審評、再生醫學先進療法
適應癥：糖原貯積病I a型（Glycogen Storage Disease Type Ia，GSDIa）
預計審批時間：2026-08-30或更早
DTX401通過AAV8向肝細胞遞送功能性葡萄糖-6-磷酸酶（glucose-6-phosphatase，G6Pase-α）相關轉基因，使肝臟恢復維持血糖穩態所需的關鍵酶活，從而改善GSDIa患者對持續口服淀粉（cornstarch）補糖的依賴與嚴重低血糖風險。GSDIa目前缺乏已獲批的藥物治療選擇，DTX401若獲批，將成為首個針對GSDIa根本病因的療法。
47、Zidesamtinib
模態：小分子（口服，ROS1選擇性酪氨酸激酶抑制劑）
審批部門：CDER
申報者：Nuvalent
加速審評路徑：標準審評、突破性療法
適應癥：用于既往接受過至少1種ROS1 TKI的成人局部晚期或轉移性ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）
預計審批時間：2026-09-18
Zidesamtinib解決ROS1陽性NSCLC在多線TKI（酪氨酸激酶抑制劑）治療后的耐藥與中樞神經系統（CNS）病灶控制問題，為腦滲透（brain-penetrant）且高度ROS1選擇性的抑制劑。設計目標包括：對既有ROS1抑制劑治療后出現的耐藥突變保持活性，并避免對結構相近的TRK（tropomyosin receptor kinase，原肌球蛋白受體激酶）家族的抑制，以降低雙靶點TRK/ROS1抑制劑可能帶來的TRK相關CNS不良反應風險。
48、Tavapadon
模態：小分子（口服，多巴胺D1/D5受體部分激動劑）
審批部門：CDER
申報者：艾伯維
適應癥：帕金森病
預計審批時間：2026-09-26或更早
Tavapadon是一款每日一次口服的選擇性多巴胺D1/D5受體部分激動劑，用于帕金森病的對癥治療。
49、Denecimig（Mim8）
模態：雙特異性抗體（活化凝血因子VIIIa模擬抗體）
審批部門：CDER
申報者：諾和諾德
適應癥：用于成人及兒科血友病A（可伴或不伴凝血因子VIII抑制物）的常規預防治療，以預防或減少出血發作
預計審批時間：2026-09-29或更早
Mim8通過同時結合凝血因子IXa與凝血因子X，提升凝血酶生成能力，實現非因子替代（non-factor）預防治療；其開發重點之一是提供更靈活的皮下給藥方案，可支持每周、每兩周或每月等不同給藥間隔，并采用一次性預充式注射筆。
50、INO-3107
模態：DNA藥物（質粒組合；包含編碼HPV-6/HPV-11的E6/E7抗原質粒+編碼人白細胞介素-12的質粒）
審批部門：CBER
申報者：Inovio
加速審評路徑：標準審評、突破性療法
適應癥：成人復發性呼吸道乳頭狀瘤?。╮ecurrent respiratory papillomatosis，RRP）
預計審批時間：2026-10-30
INO-3107面向RRP這一主要由HPV-6和/或HPV-11引起、常需反復手術清除乳頭狀瘤的慢性疾病，誘導針對HPV-6/HPV-11的抗原特異性T細胞反應，從而清除或抑制HPV感染相關病灶細胞、減少新生乳頭狀瘤與手術負擔。
51、Ivonescimab
模態：雙特異性抗體（PD-1/VEGF-A；人源化四價結構）
審批部門：CDER
申報者：Summit Therapeutics
適應癥：與化療聯用，用于二線及后線治療EGFR突變的非鱗狀非小細胞肺癌（在EGFR TKI治療后進展的局部晚期或轉移性患者）
預計審批時間：2026-10至2026-12
Ivonescimab通過同時阻斷PD-1與VEGF-A（血管內皮生長因子A）兩條通路，將解除免疫抑制和抑制腫瘤血管生成/改善腫瘤微環境合并在一個分子內，并在該適應癥中與含鉑化療/培美曲塞等方案聯合使用。
52、Centanafadine
模態：小分子
審批部門：CDER
申報者：Otsuka
適應癥：兒童、青少年及成人注意缺陷多動障礙（ADHD）
預計審批時間：2026-11-24或更早
Centanafadine是新型去甲腎上腺素/多巴胺/5-羥色胺再攝取抑制劑（NDSRI），開發定位是非興奮劑的每日一次口服治療方案。Otsuka稱其對ADHD核心癥狀（注意力不集中與多動－沖動）具有統計學顯著改善，且總體安全性與耐受性特征可接受。
53、Zanzalintinib
模態：小分子（口服多靶點激酶抑制劑）
審批部門：CDER
申報者：Exelixis
適應癥：與atezolizumab聯用，用于三線治療轉移性結直腸癌（mCRC）
預計審批時間：2026-12-10或更早
Zanzalintinib靶向VEGFR、MET以及TAM激酶（TYRO3/AXL/MER）等通路，在后線mCRC中通過抗血管生成與腫瘤免疫微環境調節增強免疫檢查點抑制劑的療效。
54、CagriSema
模態：固定劑量復方注射劑（長效amylin類似物+GLP-1受體激動劑；每周一次皮下注射）
審批部門：CDER
申報者：諾和諾德
適應癥：成人肥胖或超重，且合并至少1項體重相關合并癥的體重管理
預計審批時間：2026-12-18或更早
CagriSema是將cagrilintide 2.4 mg（長效amylin類似物）與semaglutide 2.4 mg（GLP-1受體激動劑）做成單一固定劑量的每周一次皮下注射復方制劑，用于在飲食與運動干預基礎上實現減重與維持。其差異性在于把GLP-1與amylin兩條通路合并到同一支注射產品中。若獲批，CagriSema有望成為首個GLP-1受體激動劑+amylin類似物的組合減重治療。公開披露的III期REDEFINE項目結果顯示，該組合在不伴糖尿病的肥胖/超重人群中68周體重降幅最高可達22.7%，在合并2型糖尿病人群中體重降幅約15.7%。
55、Lorundrostat
模態：小分子
審批部門：CDER
申報者：Mineralys Therapeutics
適應癥：未控制或難治性高血壓
預計審批時間：2026-12-31或更早
Lorundrostat是一款口服選擇性醛固酮合成酶抑制劑，通過抑制CYP11B2降低醛固酮生成，從源頭減少醛固酮來改善血壓控制；其定位人群是已經使用多種降壓藥仍控制不佳的患者。
56、mRNA-1010
模態：mRNA疫苗（四價；編碼流感血凝素hemagglutinin）
審批部門：CBER
申報者：莫德納
適應癥：用于50歲及以上成人季節性流感預防（四價）
預計審批時間：2027-01-05或更早
mRNA-1010是莫德納的季節性四價mRNA流感疫苗資產，面向50歲及以上成人的流感預防。在針對50歲及以上人群的III期有效性研究中，mRNA-1010相對獲批對照流感疫苗達到了相對疫苗效力26.6%的優勢。
Ref.
Silverman,B.et al.US FDA’s 2026 Lineup Of Novel Approval Candidates.Pink Sheet.23.01.2026.