文章來源：醫藥觀瀾
今日（5月9日），中國國家藥監局（NMPA）官網剛剛發布的批件信息顯示，榮昌生物的靶向HER2的抗體偶聯藥物（ADC）注射用維迪西妥單抗一項新適應癥上市申請獲得批準。根據NMPA優先審評公示可知，該藥本次獲批適用于既往接受過曲妥珠單抗或其生物類似物和紫杉類藥物治療的HER2陽性（HER2免疫組織化學檢查結果為3+或FISH+）存在肝轉移的晚期乳腺癌患者。這也是該產品在中國獲批的第三項適應癥。
維迪西妥單抗（RC48）是榮昌生物研發的靶向HER2的ADC，此前已有胃癌、尿路上皮癌兩大適應癥在中國獲批上市。根據榮昌生物此前新聞稿，本次該產品獲批的上市申請是基于一項在中國開展的多中心3期臨床研究（RC48-C006），該研究旨在評價注射用維迪西妥單抗對比拉帕替尼聯合卡培他濱用于治療HER2陽性晚期乳腺癌患者的有效性及安全性。
在2024年12月召開的圣安東尼奧乳腺癌研討會（SABCS）大會上，榮昌生物公布了RC48-C006研究的臨床數據。該研究共納入了104名患者，既往均接受過曲妥珠單抗和紫杉醇治療。
截至2023年12月31日（中位隨訪17.2個月），此研究最終分析結果顯示：
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根據獨立審查委員會（IRC）評估，與拉帕替尼聯合卡培他濱相比，維迪西妥單抗顯著延長了患者的無進展生存期（PFS），疾病進展或死亡風險降低了44%。中位PFS分別為9.9 vs 4.9個月。安全性數據與已知風險相似，安全性可控。
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總生存期（OS）數據尚不成熟，雖然拉帕替尼聯合卡培他濱組有21例患者疾病進展后接受維迪西妥單抗治療，但已觀察到維迪西妥單抗組有明顯的總生存期（OS）獲益趨勢，兩組中位OS分別為NE vs 25.92個月。
此外，2024年2月發表于Am J Cancer Res雜志上的一篇回顧性研究評估了維迪西妥單抗在真實世界臨床應用中，治療HER2陽性轉移性乳腺癌的有效性和安全性。本研究納入了81例轉移性HER2陽性乳腺癌患者，其中就包括了36例肝轉移患者。結果顯示，患者中位真實世界無進展生存期（RWPFS）為5.9個月，客觀緩解率（ORR）為29.6%，其中1例患者獲得完全緩解。在曲妥珠單抗耐藥和難治性患者中，RC48的中位RWPFS分別為6.5個月和5.6個月。
研究人員認為，維迪西妥單抗在HER2陽性轉移性乳腺癌中表現出良好的療效，毒性可控，特別是在先前接受過曲妥珠單抗治療和接受過廣泛治療的患者中，且維迪西妥單抗對曲妥珠單抗耐藥或難治性患者均表現出有效活性。
根據GLOBOCAN 2022數據，全球乳腺癌的年新發病例數達230萬，死亡病例數達66萬，為女性發病率最高的癌癥。HER2陽性乳腺癌肝轉移發生率大約為40%，如果不積極治療，患者往往生存期較短，但目前臨床尚缺乏特異性的治療方案。
希望維迪西妥單抗此次乳腺癌適應癥的獲批，為更多的患者帶來新的治療選擇。