CPHI 醫藥化工展了解到，歐盟委員會已批準 acoramidis 作為第一個接近完全的 TTR 穩定劑 （≥90%） 用于治療美國和歐盟成人心肌病 （ATTR-CM） 患者的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性。

BEYONTTRA? （acoramidis） 適用于野生型或變體 ATTR-CM 的成人。這種疾病是逐漸致命的，并導致心力衰竭。

倫敦大學學院醫學部國家淀粉樣變性中心心臟病學教授兼名譽心臟病專家顧問 Marianna Fontana 博士表示“[Acoramidis] 已在短短三個月內顯示出對全因死亡率和心血管相關住院治療的益處有所提高，這對患者來說是一項非常重要的成就。我們很高興 ATTR-CM 患者可以在歐盟獲得另一種治療選擇。”

acoramidis 在 ATTR-CM 中的療效數據

CPHI 醫藥化工展了解到，數據顯示，主要結果包括該公司的口服小分子藥物能夠顯著減少心血管相關住院治療，提高生存率，并在 30 個月時保持功能。

進一步的分析報告說，acoramidis 更有效的穩定是因為其焓結合模式（涉及模擬 T119M 變體的氫鍵）與 tafamidis和二氟尼柳的主要熵（疏水）結合模式。

美國食品藥品監督管理局 （FDA） 于 2024 年 11 月批準將 acoramidis 作為 Attruby? 作為近乎完全的 TTR 穩定劑。

根據 2024 年 3 月與拜耳達成的合作協議，BridgeBio 將在歐盟批準 acoramidis 后獲得 7500 萬美元。BridgeBio 表示，拜耳將負責該藥物在該地區的商業化。

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