文章來源：醫藥觀瀾
5月22日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，威凱爾醫藥申報的安瑞替尼膠囊（VC004膠囊）擬納入優先審評，該產品適用于下列條件的成人和12歲及以上青少年實體瘤患者：攜帶神經營養酪氨酸受體激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、轉移性疾病或手術切除可能導致嚴重并發癥的以及無滿意替代治療或既往治療失敗的患者。根據威凱爾醫藥公開資料，VC004膠囊是新一代抗耐藥TRK抑制劑，臨床擬主要用于治療NTRK基因融合陽性實體瘤患者，具有“不限癌種”的特點。
VC004是威凱爾醫藥開發的1類靶向抗腫瘤藥物，屬于新一代TRK抑制劑，具備獨特的抗耐藥機制，有望成為NTRK融合突變患者的治療方案新選擇。該產品正在中國以單臂2期作為關鍵臨床，此外其美國IND申請已經獲得FDA批準。
VC004此前已經在1/2期臨床研究中展現出色療效與良好安全性。1期臨床數據已于2024年美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）亮相：
在既往未經TRK TKI治療的患者中，RP2D劑量拓展組經確認的客觀緩解率（ORR）為73.1%；
在既往TRK-TKIs經治出現進展的3例受試者中，有2例腫瘤縮小，其中1例達到PR（39.6%）；
絕大多數患者在使用VC004后，實現快速起效并得到長期生存獲益，患者最長持續緩解時間已超36個月；
在6例基線伴有腦轉移的受試者中，2例顱內病灶分別縮小了61.8%和25%，另有2名患者的非靶病灶在治療4個月后消失;
安全性方面，患者發生的治療相關不良事件(TRAEs)多為1-2級且無致命性TRAEs發生，對比其它同類藥物未發現新的安全性信號。