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CPHI 2025醫藥展會資訊治療罕見阿爾茨海默病的藥物理論上有一定可能性

CPHI 2025醫藥展會了解到,臨床試驗表明,在觀察到癥狀前幾年,及早去除大腦中的淀粉樣蛋白斑塊,可延緩阿爾茨海默病的發作。研究人員調查了實驗性抗淀粉樣蛋白藥物 gantenerumab 的效果,以確定效果。這些數據提供了支持阿爾茨海默病淀粉樣蛋白假說的新證據。

CPHI 2025醫藥展會了解到,這項國際研究評估了 73 名患有罕見遺傳基因突變的參與者,這些突變會導致大腦中淀粉樣蛋白的過度產生。CPHI 2025醫藥展會了解到,這些人最初于 2012 年參加了世界上第一個阿爾茨海默病預防試驗 (Knight Family DIAN-TU-001)。后續進一步被納入研究抗淀粉樣蛋白藥物的試驗的擴展中。

資深作者、華盛頓大學醫學院 Charles F. 和 Joanne Knight 神經病學特聘教授 Randall Bateman 博士表示,“這項研究中的每個人都會患上阿爾茨海默病,其中一些人還沒有癥狀。”

“我們還不知道他們會保持無癥狀多久——可能是幾年或幾十年。為了給他們最好的機會保持認知正常,我們持續使用另一種抗淀粉樣蛋白抗體進行治療,希望他們永遠不會出現癥狀。我們所知道的是,至少有可能延緩阿爾茨海默病癥狀的出現,讓人們過上更多年的健康生活。

Gantenerumab 已停產且不再開發,因此擴展研究的大多數參與者已開始接受美國 FDA 批準的抗淀粉樣蛋白藥物 lecanemab。據研究人員稱,擴展試驗這一階段的分析尚未進行。

“雖然這項研究沒有最終證明阿爾茨海默病的發作可以延遲,并且使用了不太可能獲得的藥物 [gantenerumab],但結果在科學上是有希望的,”愛丁堡大學發現腦科學中心主任、英國癡呆癥研究所小組負責人、英國神經科學協會主席 Tara Spires-Jones 教授解釋說。

英國阿爾茨海默氏癥研究執行主任Susan Kohlhaas博士表示,“這些發現是否適用于當前批準的抗淀粉樣蛋白治療需要進一步研究,但這些結果強調了早期干預和長期隨訪在確定癡呆治療的益處和風險方面的重要性,我們正處于全球研究投資的不確定時期。現在,比以往任何時候都更需要合作來收集有價值的長期數據。”

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