CPHI 醫(yī)藥化工展了解到，歐盟委員會已批準(zhǔn) acoramidis 作為第一個(gè)接近完全的 TTR 穩(wěn)定劑 （≥90%） 用于治療美國和歐盟成人心肌病 （ATTR-CM） 患者的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性。

BEYONTTRA? （acoramidis） 適用于野生型或變體 ATTR-CM 的成人。這種疾病是逐漸致命的，并導(dǎo)致心力衰竭。

倫敦大學(xué)學(xué)院醫(yī)學(xué)部國家淀粉樣變性中心心臟病學(xué)教授兼名譽(yù)心臟病專家顧問 Marianna Fontana 博士表示“[Acoramidis] 已在短短三個(gè)月內(nèi)顯示出對全因死亡率和心血管相關(guān)住院治療的益處有所提高，這對患者來說是一項(xiàng)非常重要的成就。我們很高興 ATTR-CM 患者可以在歐盟獲得另一種治療選擇。”

acoramidis 在 ATTR-CM 中的療效數(shù)據(jù)

CPHI 醫(yī)藥化工展了解到，數(shù)據(jù)顯示，主要結(jié)果包括該公司的口服小分子藥物能夠顯著減少心血管相關(guān)住院治療，提高生存率，并在 30 個(gè)月時(shí)保持功能。

進(jìn)一步的分析報(bào)告說，acoramidis 更有效的穩(wěn)定是因?yàn)槠潇式Y(jié)合模式（涉及模擬 T119M 變體的氫鍵）與 tafamidis和二氟尼柳的主要熵（疏水）結(jié)合模式。

美國食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA） 于 2024 年 11 月批準(zhǔn)將 acoramidis 作為 Attruby? 作為近乎完全的 TTR 穩(wěn)定劑。

根據(jù) 2024 年 3 月與拜耳達(dá)成的合作協(xié)議，BridgeBio 將在歐盟批準(zhǔn) acoramidis 后獲得 7500 萬美元。BridgeBio 表示，拜耳將負(fù)責(zé)該藥物在該地區(qū)的商業(yè)化。

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