美國佛羅里達大學(xué)癌癥研究中心的科學(xué)家團隊稱，團隊研制的新型藥物Revumenib，可以通過降低白細(xì)胞的非正常增殖來緩解患者癥狀。2023制藥原料展CPHI獲悉，團隊針對Revumenib聯(lián)合化療治療急性髓系白血病的安全性和有效性，所做的Phase I/IIa臨床實驗于2020年1月開始，志愿者共30名。

Revumenib是一種小分子化合物藥物，其作用機制是通過抑制Menin和MLL1之間的相互作用來緩解白血病患者的病程。

MEN1是一種腫瘤抑制基因，主要用于控制細(xì)胞增殖和DNA修復(fù)方面。如果MEN1基因發(fā)生突變，會導(dǎo)致蛋白質(zhì)失活，癌細(xì)胞增長便不受控制。

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團隊表示，在實驗過程中，在接受Revumenib與化療結(jié)合治療的急性髓系白血病患者中，并未有較大的副作用，多數(shù)患者癥狀有一定的緩解，且對癌細(xì)胞的增殖的抑制作用較好。

2023制藥原料展CPHI援引發(fā)表在的Nature上的研究報告數(shù)據(jù)，有68名對其他療法無反應(yīng)的急性白血病患者參與了revumenib的I / II期臨床試驗，最終得到有效數(shù)據(jù)60組，其中，53%對藥物有反應(yīng)，30%有較好反應(yīng)。

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然而，在第二個治療周期之后，一些患者對revumenib產(chǎn)生了耐藥性。

研究人員在后續(xù)研究中對耐藥性的成因進行分析，發(fā)現(xiàn)對revumenib產(chǎn)生耐藥性的白血病患者的骨髓樣本中，許多人的MEN1中發(fā)生了突變，導(dǎo)致受體無法與revumenib結(jié)合，癌細(xì)胞的生長不受抑制。

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這也證明了在急性髓性白血病（AML）兩種遺傳亞型患者中，MEN1基因突變可以作為重要的參考指標(biāo)，來評估患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險。

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“對于接受過數(shù)次治療的急性白血病患者來說，這是一個非常好的消息，”阿姆斯特朗說。
Dana-Farber的Richard Stone博士作為研究的參與者，表示出了對該藥物在治療急性白血病方面的肯定態(tài)度，他同時也希望后續(xù)進一步實驗中評估其安全性和有效性。

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